【10月24日，新闻稿】 在10月24日于厦门开幕的中华医学会第三十次全国儿科学术会议上，我国生物医药创新的一项代表性成果——全球首个、中国原研PEG化长效生长激素金赛增成为焦点。大会发布的一系列最新临床与药学研究显示，这款由我国自主研发的“每周一次”生长激素，不仅成功打破每日注射的传统困局，获得了国家科学技术进步二等奖。其建立的U型PEG长效技术平台，更在超过15万中国儿童的长达十年应用中，展现出超越国际水平的卓越疗效与可靠安全性，标志着我国对长效生长激素的评估，已进入 “长期安全性与实践价值” 的深度验证新阶段。
U型PEG长效技术解决给药难题 获国家认可纳入药典
在开幕当天的专题报告中，天津市儿童医院孙燕燕教授系统阐释了长效生长激素的技术内核。
她指出，PEG技术凭借其经典性与安全性优势，已成为主流长效技术路线。孙燕燕形象地将PEG技术比作“金钟罩”："这层保护不仅能延长药效，其具有的‘隐身’特性还能帮助药物避开免疫系统的识别，安全、稳定地发挥作用。"
她强调，不同长效技术药物代谢特性不同，这直接关系到用药安全。"合适的半衰期是确保疗效与安全的关键。使用长效药物就像我们给水池蓄水，既要保证一周内有足够的水量，又要避免水流过大导致溢出。"孙燕燕教授用生动比喻说明："某些技术半衰期差异显著，从几十到数百小时不等，个体差异可达数倍。这就像一个难以精准控制的水龙头——有的孩子药物清除太快影响疗效，水池过早见底；而对另一些孩子，药物却在体内不断蓄积，水位持续上涨，最终可能超出安全范围，无法精准给药。”
我国原研的U型PEG技术不仅将药物的半衰期精准延长至约32小时，完美适配每周给药，既避免蓄积风险，又保证持续起效。且在近3000例临床研究中抗体检出率为零，被正式收载于2025年版《中华人民共和国药典》，这标志着我国自主建立的长效蛋白质药物质量标准已获得国家最高认可，为行业的规范发展树立了标杆。
最后，孙燕燕教授结合国际经验，强调了长效生长激素上市后持续监测的重要性。“回顾历史，全球范围内已有多个长效生长激素因安全性问题在临床试验阶段终止或上市后退市。” 她警示说，“儿童群体存在较大个体差异，发生严重过敏等不良反应的风险较高。而药物临床试验样本量有限，难以完全反映真实用药环境下的安全性全貌。因此，任何新上市的长效制剂，都必须通过严密的上市后监测和真实世界研究，尤其要密切关注可能出现的‘新增不良反应谱’。”
她呼吁，临床医生应对不同技术平台的产品保持审慎，优先选择那些经过长期、大规模临床实践充分验证，拥有完整安全性数据体系的技术平台与产品。“这既是对循证医学原则的严格遵循，更是对儿童患者用药安全的核心保障。
天津市儿童医院孙燕燕教授
多项真实世界数据公开 全球首个长效生长激素水剂获长期验证
随后，浙江大学医学院附属儿童医院傅君芬教授在《长效生长激素中国临床实践新进展》专题报告中，带来一系列重磅真实世界数据。她引用《柳叶刀•儿童与青少年健康》最新文章指出：“长效生长激素临床应用和安全性问题需长期验证”，而本次年会发布的多项2025年最新研究，正为这一共识提供了扎实的中国证据。
“我们最新的5年真实世界研究，覆盖了全国1207名生长激素缺乏症患儿，数据令人振奋，”傅君芬教授在会上介绍，“研究证实，接受U型PEG长效生长激素治疗的孩子，第一年身高改善达到48%，5年后身高标准差评分提高约2.11，所有儿童均达到正常身高范围。更重要的是，其整体安全性良好，与药物相关的严重不良事件发生率为0，没有预期外不良反应发生。”
她还补充道：“GHD一年真实世界研究显示，使用该方案治疗1年，患儿身高改善明显优于短效制剂。”这也是目前全球首个在GHD真实世界中验证长效优效的研究结果。此外，该长效方案在ISS特发性矮小、Turner综合征(TS)等多种疾病中也显示出显著优势。例如，ISS患儿治疗2年后，身高改善优于短效，可达约10.59cm/y ;TS 患儿治疗3年，SGA患儿治疗4年，身高改善持续且安全性良好。这些真实世界及扩展期临床研究，填补了特定适应症中长期用药数据的空白，共同构成了从一年优效到五年安全的完整证据链。
浙江大学医学院附属儿童医院傅君芬教授
中国创新持续引领 长效生长激素迈向“长期验证”新时代
两位专家的报告在年会现场引发了热烈反响。业内专家认为，从1958年人类首次发现生长激素，到2014年中国率先推出拥有完全自主知识产权的长效制剂，我国在这一领域已经构建了从原研技术、临床验证到国家标准的完整创新链条。
目前，围绕该药物的临床探索仍在深化，包括针对不同疾病的最佳起始剂量研究、对青少年体成分和骨密度的改善作用等，持续拓展着其临床价值的外延。
展望未来，随着月制剂等更长效剂型的研发提上日程，中国在儿童生长发育领域的创新故事，未完待续。创新技术不仅托起了数以十万计中国家庭的希望，更以其坚实的科学与临床证据，在全球内分泌治疗领域，发出了铿锵有力的“中国声音”。
